真实世界研究越来越受到关注。2016年美国国会通过《21世纪治疗法案》，其中《联邦食物、药品和化妆品法案》第5章中增加1条修正条款，强调“利用真实世界证据”;2017年，美国FDA正式发布了真实世界研究证据支持医疗器械管理决策的指导文件，并在新英格兰杂志上撰文《真实世界证据——它是什么以及它能告诉我们什么？》，系统地讨论了真实世界证据的应用;2018年，我国食药监部门参与撰稿的《真实世界证据：中国经验与体会》论文在英国医学杂志上发表，提出真实世界证据可被应用于①发现未被满足的医疗需求，②为临床试验设计提供参考依据，③上市后药物安全评估和药物警戒，④确定医保支付范围，⑤改善医疗质量，⑥扩大医疗产品的适应症等。这一系列标志性的事件表明，真实世界研究或将成为现代临床研究体系中重要的研究类型。这或许也是大数据时代中医药发展的新契机。

    1.大数据是真实世界研究迅猛发展的直接动力

    真实世界研究起源于实用性随机对照试验(PRCT)。传统临床研究以随机对照临床试验(RCT)为代表，是在理想状况下(特定环境及特定人群)开展的效力研究，具有较高的内部真实性;但同时，由于受试人群高度同质化，干预措施简单，效应指标单一，严重脱离临床实际，证據的外推性受到质疑，难以开展临床效果分析。在这种情况下，强调临床试验要遵从临床医疗的实际的PRCT发展起来;其于PRCT的实践 ......